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Révolution dans l’amylose cardiaque à TTR - Premier cas humain in vivo Crispr/Cas9 du gène TTR par NTLA-2001 chez des patients atteints d’amylose cardiaque à transthyrétine (TTR)
Théo PEZEL, CHU Lariboisière, APHP (Paris)
L’amylose cardiaque à transthyrétine (TTR) est une maladie grave avec une réduction importante du pronostic et de l’espérance de vie. Récemment, le développement des méthodes diagnostiques en imagerie multimodale à travers la généralisation du strain VG en échocardiographie, l’accès à l’IRM cardiaque, ainsi que le développement de protocoles rapides de scintigraphie ont permis d’améliorer significativement le taux de patients diagnostiqués pour cette maladie.
Après les bons résultats du tafamidis en termes de pronostic chez les patients atteints d’amylose TTR, plusieurs nouveaux traitements sont en cours d’évaluation pour venir compléter l’arsenal thérapeutique de cette maladie. Ainsi, l’objectif de cette étude était de présenter les premiers résultats d...
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